EFE
Miami, 10 Nov.- Una nueva terapia de edici贸n de genes en Estados Unidos redujo a la mitad el colesterol y los triglic茅ridos en pacientes con des贸rdenes de l铆pidos o grasas que son resistentes a las medicinas existentes, seg煤n un nuevo estudio en la publicaci贸n cient铆fica New England Journal of Medicine.
El experimento de la Cleveland Clinic en Ohio con 15 pacientes mostr贸 que una sola infusi贸n de terapia de edici贸n gen茅tica rebaj贸 "de manera segura" en un promedio de 50 % los niveles de triglic茅ridos y del "colesterol malo", llamado lipoprote铆na de baja densidad (LDL, en ingl茅s).
Los niveles de estos tipos de grasa se "redujeron de forma sustancial" dos semanas despu茅s del tratamiento y se mantuvieron bajos por al menos 60 d铆as, sin "resultar en ning煤n evento adverso serio relacionado con el tratamiento", asegur贸 la Cleveland Clinic en un comunicado.
"La terapia tiene el potencial de cambiar la forma en la que tratamos los des贸rdenes de l铆pidos", expres贸 el principal autor del estudio, Luke Laffin, cardi贸logo de la Cleveland Clinic.
Los cient铆ficos consideraron prometedores los resultados, pues cerca de uno de cada cuatro estadounidenses tiene niveles elevados de colesterol y, otra proporci贸n similar, de triglic茅ridos, lo que implica mayor riesgo de sufrir un infarto o ataque card铆aco, seg煤n cit贸 la cl铆nica.
La nueva tecnolog铆a de edici贸n de genes, CRISPR-Cas9, modifica o corrige regiones espec铆ficas del ADN de una persona para tratar enfermedades serias, por lo que este desarrollo podr铆a abordar el problema de adherencia al tratamiento de personas que olvidan o evitan tomar sus medicamentos.
"En lugar de una pastilla diaria o una inyecci贸n mensual, esta terapia potencialmente ofrecer铆a una infusi贸n de una sola vez que es segura y durable para pacientes con alto colesterol", asever贸 Laffin.
El estudio, que se present贸 ante la Asociaci贸n Estadounidense del Coraz贸n, se realiz贸 entre junio de 2024 y agosto de 2025 en seis sitios en Australia, Nueva Zelanda, y Reino Unido, con pacientes de entre 31 y 68 a帽os de edad con altos niveles descontrolados de triglic茅ridos y colesterol.
Los pacientes recibieron una sola infusi贸n intravenosa de la sustancia CTX310, que acarrea la tecnolog铆a CRISPR-Cas9 para editar el gen.
Los investigadores matizaron que el desarrollo de la terapia "a煤n es muy temprano", pero confiaron en que las futuras fases de experimentaci贸n "contin煤en demostrando seguridad y eficacia".
"Aunque a煤n es temprano el estudio de terapias de edici贸n de genes, la eficacia demostrada en el actual experimento es altamente prometedora y representa el potencial de una nueva frontera en el desarrollo de f谩rmacos", coment贸 Steven Nissen, jefe acad茅mico del Instituto de Coraz贸n, Vascular y Tor谩cico de la Cleveland Clinic.
